Per la prima volta nel Sud Italia un paziente pediatrico con diabete di tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con teplizumab, farmaco in grado di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi. Il trattamento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari e ha avuto esito positivo.
Il paziente, 13 anni, era stato sottoposto a screening dopo un riscontro occasionale di emoglobina glicata ai limiti della norma, emerso durante un accesso all’ambulatorio di Diabetologia dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche. Gli accertamenti hanno evidenziato la positività ad alto titolo di tre autoanticorpi pancreatici, confermata da controlli ripetuti al Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico, con indicazione di elevato rischio di progressione verso la forma clinicamente manifesta.
L’accesso alla terapia è avvenuto attraverso un percorso multidisciplinare guidato dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero, del Centro di Riferimento Regionale Pediatrico per Malattie del Metabolismo e Tecnologie complesse per il Diabete. Il team ha effettuato valutazioni diabetologiche, psicologiche, nutrizionali e infermieristiche, acquisito un consenso informato specifico e coordinato le attività con il Laboratorio di Patologia Clinica, la Psicologia e la Farmacia ospedaliera. Il trattamento è stato autorizzato dal Comitato etico competente nell’ambito di un programma di accesso controllato a terapie innovative prima della piena disponibilità clinica.
Il ragazzo ha ricevuto un ciclo di teplizumab per via endovenosa della durata di 14 giorni, tra ricovero ordinario e day hospital nel reparto di Malattie Metaboliche. La somministrazione è stata ben tollerata, senza eventi avversi significativi. È stato attivato un monitoraggio clinico, laboratoristico e immunologico costante, con supporto psicologico alla famiglia.
“A distanza di quattro mesi dalla conclusione del trattamento – spiega la dottoressa Elvira Piccinno – i controlli clinici hanno evidenziato un quadro estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina”. Dati che indicano, secondo quanto riferito, una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il diabete manifesto.
“Allo stato attuale – aggiunge Piccinno – grazie a terapie innovative come il teplizumab possiamo offrire ai bambini e alle loro famiglie anni di vita senza malattia clinicamente manifesta”.
All’Ospedale Giovanni XXIII è attivo da anni un programma strutturato di screening per il diabete di tipo 1 in fase preclinica, in linea con la legge nazionale sullo screening pediatrico per diabete di tipo 1 e celiachia.
